El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS- USA) patrocina un amplio programa de investigación sobre distrofia muscular. Las metas de estos estudios son aumentar el entendimiento de la distrofia muscular y sus causas, desarrollar mejores terapias, y por último encontrar maneras de prevenirla y curarla.
Terapia basada en medicamentos para retrasar el desgaste muscular
La pérdida progresiva de masa muscular es principalmente responsable de la duración y la calidad de vida en la distrofia muscular. En ausencia de una cura genética, las estrategias de tratamiento medicamentoso diseñadas para retrasar esta degeneración muscular pueden tener un impacto sustancial sobre la calidad de vida.
Los investigadores del NINDS y de varias universidades están explorando el potencial de uso de agentes que inhiben enzimas que degradan los músculos como tratamiento de varios tipos de distrofia muscular.
Los científicos también están explorando varios otros medicamentos que pueden ayudar a retrasar la pérdida de masa muscular:
· Los medicamentos albuterol y oxandrolona, solos o combinados, están siendo estudiados para determinar si pueden aumentar la fuerza y la masa muscular en los pacientes con distrofia FSH. El estudio también determinará si el albuterol administrado en forma "pulsada" (liberación medicamentosa controlada) tiene más efecto que cuando se administra en forma continua.
· Se ha encontrado que el complemento nutricional coenzima Q10 protege las membranas celulares de la lesión oxidativa. También puede ser fundamental para ejercer la función mitocóndrica adecuada y para la producción de energía celular. Los científicos están investigando la seguridad y eficacia de la coenzima Q10 cuando se añade a esteroides como tratamiento para los niños con distrofia de Duchenne.
· Se está estudiando la efectividad del medicamento mexiletina en la reducción de la miotonía y en la mejoría de la función muscular en los pacientes con distrofia miotónica.
· Se ha demostrado en modelos animales que la proteína creatina, producida naturalmente y que además se absorbe por la ingesta alimenticia, aumenta la energía en células nerviosas y mejora la fuerza muscular. Las personas con distrofia muscular y otras enfermedades neuromusculares tienen niveles bajos de creatina cinasa. La creatina puede ayudar a prevenir la pérdida de componentes mitocóndricos dentro de las células que descomponen otro material intercelular y producen energía. Los estudios en humanos están examinando el efecto de la proteína sobre las mitocondrias y están identificando los niveles óptimos de dosificación.
· Está siendo evaluada la seguridad y eficacia de oxatomida, un esteroide que interfiere con la liberación de histamina de los mastocitos (implicados en las enfermedades inflamatorias), para el aumento de la fuerza en los niños con distrofia de Duchenne. Se evaluará la fuerza de los participantes mensualmente durante 6 meses.
· Usando el modelo de ratón mdx para la distrofia de Duchenne, los científicos están evaluando la combinación de glutamina y creatina monohidratada como terapia posible. La glutamina, un aminoácido, es esencial para la fuerza muscular. (Otros modelos animales para la distrofia de Duchenne comprenden otras cepas de ratones y el labrador dorado [golden retriever] xmd.)
Realce de los mecanismos naturales de reparación muscular
El músculo esquelético tiene la capacidad de repararse a sí mismo, pero sus mecanismos de regeneración y reparación se agotan progresivamente durante el curso de varios tipos de distrofia muscular. Entender los mecanismos de reparación puede proporcionar nuevas terapias para retrasar y posiblemente estabilizar la degeneración muscular.
Terapia basada en células
Las células musculares de los pacientes con distrofia a menudo carecen de una proteína crítica. Los científicos están explorando la posibilidad de que la proteína faltante puede ser reemplazada introduciendo células progenitoras musculares capaces de fabricar la proteína faltante en nuevas células musculares. Tales células nuevas estarían protegidas de la degeneración progresiva característica de la distrofia muscular y posiblemente repararían la función muscular en las personas afectadas.
Adelantos en la investigación de las distrofias musculares
Muchas de las estrategias para desarrollar nuevas terapias se dirigen hacia la distrofia de Duchenne, ya que actualmente es la distrofia muscular mejor entendida. El progreso en el tratamiento de la distrofia de Duchenne puede, sin embargo, aplicarse a otros tipos de distrofia muscular.
El NINDS y el NIAMS patrocinan un registro de investigación para las distrofias FSH y miotónica. Este registro nacional sirve como un recurso para los científicos que buscan una cura para estas enfermedades, además de aumentar la investigación sobre qué cambios se producen en la distrofia muscular. El registro, con base en la Universidad de Rochester en Nueva York, inscribe a los pacientes y guarda datos médicos y antecedentes familiares de individuos con distrofias FSH y miotónica diagnosticadas clínicamente. Los científicos tienen acceso a los análisis estadísticos de los datos del registro y a los miembros que han aceptado ayudar con estudios de investigación en particular. Los registros similares para la distrofia de Duchenne están patrocinados por los Centros para el Control y la Prevención de las Enfermedades.
No hay comentarios:
Publicar un comentario